Lựa chọn điều trị cho Myelofibrosis

NộI Dung

• Có cách chữa bệnh tủy không?
• Điều trị tủy bằng thuốc
• Truyền máu
• Cấy ghép tế bào gốc
• Phẫu thuật
• Tác dụng phụ điều trị
• Liệu pháp androgen
• Corticosteroid
• Miễn dịch
• Chất ức chế JAK2
• Hóa trị
• Cắt lách
• Cấy ghép tế bào gốc
• Các thử nghiệm lâm sàng
• Biện pháp tự nhiên
• Nghiên cứu
• Quan điểm
• Mang đi

Myelofibrosis (MF) là một loại ung thư hiếm gặp, trong đó sự tích tụ của mô sẹo giữ cho tủy xương của bạn không tạo ra đủ các tế bào hồng cầu khỏe mạnh. Điều này có thể gây ra các triệu chứng như mệt mỏi và bầm tím cực độ.

MF cũng có thể gây ra số lượng tiểu cầu trong máu thấp, dẫn đến rối loạn chảy máu. Nhiều người bị MF cũng có một lá lách mở rộng.

Các phương pháp điều trị truyền thống nhằm giải quyết các triệu chứng của MF và giảm kích thước lá lách của bạn. Các liệu pháp bổ sung có thể làm giảm bớt một số triệu chứng của bạn và cải thiện chất lượng cuộc sống của bạn.

Ở đây, một cái nhìn sâu hơn về các phương pháp điều trị có sẵn cho MF.

Có cách chữa bệnh tủy không?

Hiện tại không có thuốc chữa bệnh tủy. Ghép tế bào gốc tạo máu allogeneic là phương pháp điều trị duy nhất có thể chữa khỏi MF hoặc kéo dài đáng kể sự sống của những người bị MF.

Cấy ghép tế bào gốc liên quan đến việc thay thế các tế bào gốc bất thường trong tủy xương bằng cách truyền các tế bào gốc từ một người hiến tặng khỏe mạnh.

Các thủ tục có rủi ro đáng kể và có khả năng đe dọa tính mạng. Nó thường chỉ được khuyến nghị cho những người trẻ tuổi mà không có tình trạng sức khỏe từ trước.

Điều trị tủy bằng thuốc

Bác sĩ của bạn có thể đề nghị một hoặc nhiều loại thuốc để giúp điều trị các triệu chứng hoặc biến chứng của MF. Điều này bao gồm thiếu máu, mở rộng lá lách, đổ mồ hôi đêm, ngứa và đau xương.

Các loại thuốc để điều trị MF bao gồm:

• corticosteroid, chẳng hạn như prednison
• tác nhân kích thích tạo hồng cầu
• liệu pháp androgen, chẳng hạn như danazol
• điều hòa miễn dịch, bao gồm thalidomide (Thalomid), lenalidomide (Revlimid) và pomalidomide (Pomalyst)
• hóa trị liệu, bao gồm hydroxyurea
• Các chất ức chế JAK2, như ruxolitinib (Jakafi) và fedratinib (Inrebic)

Ruxolitinib là loại thuốc đầu tiên được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt để điều trị MF trung gian và nguy cơ cao. Ruxolitinib là một điều trị nhắm mục tiêu và một chất ức chế JAK2. Đột biến trong gen JAK2 có liên quan đến việc phát triển MF.

Fedratinib (Inrebic) đã được FDA chấp thuận vào năm 2019 để điều trị cho người trưởng thành mắc chứng sơ cấp hoặc thứ phát có nguy cơ cao thứ 2 và thứ phát. Fedratinib là một chất ức chế JAK2 kinase có tính chọn lọc cao. Nó dành cho những người không có phản ứng với điều trị bằng ruxolitinib.

Truyền máu

Bạn có thể cần truyền máu nếu bạn thiếu máu do MF. Truyền máu thường xuyên có thể làm tăng số lượng hồng cầu của bạn và làm giảm các triệu chứng như mệt mỏi và dễ bị bầm tím.

Cấy ghép tế bào gốc

MF phát triển khi một tế bào gốc tạo ra các tế bào máu bị hư hại. Nó bắt đầu sản xuất các tế bào máu chưa trưởng thành tích tụ và gây ra sẹo. Điều này giữ cho tủy xương của bạn sản xuất các tế bào máu khỏe mạnh.

Ghép tế bào gốc, còn được gọi là ghép tủy xương, là một phương pháp điều trị có khả năng chữa trị giải quyết vấn đề này. Bác sĩ của bạn sẽ cần phải đánh giá rủi ro cá nhân của bạn để xác định xem bạn có phải là ứng cử viên tốt cho thủ tục hay không.

Trước khi ghép tế bào gốc, bạn sẽ nhận được hóa trị hoặc xạ trị. Điều này giúp loại bỏ các tế bào ung thư còn lại và tăng tỷ lệ cược rằng hệ thống miễn dịch của bạn sẽ chấp nhận các tế bào tài trợ.

Chuyên gia chăm sóc sức khỏe của bạn sau đó chuyển các tế bào tủy xương từ một nhà tài trợ. Các nhà tài trợ tế bào gốc khỏe mạnh thay thế các tế bào gốc bị hư hỏng trong tủy xương của bạn và tạo ra các tế bào máu khỏe mạnh.

Cấy ghép tế bào gốc mang những rủi ro đáng kể và có khả năng đe dọa tính mạng. Các bác sĩ thường chỉ đề xuất quy trình cho những người có MF trung bình và nguy cơ cao dưới 70 tuổi và không có tình trạng sức khỏe từ trước.

Một loại mới của cấy ghép tế bào gốc allogeneic cường độ giảm (không gây biến dạng) đòi hỏi liều hóa trị và xạ trị thấp hơn. Nó có thể tốt hơn cho các cá nhân lớn tuổi.

Phẫu thuật

Các tế bào máu thường được sản xuất bởi tủy xương. Đôi khi, ở những người mắc bệnh MF, gan và lá lách tạo ra các tế bào máu. Điều này có thể khiến gan và lá lách phát triển lớn hơn bình thường.

Một lá lách mở rộng có thể gây đau. Thuốc giúp giảm kích thước của lá lách. Nếu thuốc không đủ điều kiện, bác sĩ có thể đề nghị phẫu thuật cắt bỏ lá lách của bạn. Thủ tục này được gọi là cắt lách.

Tác dụng phụ điều trị

Tất cả các phương pháp điều trị MF có thể gây ra tác dụng phụ. Bác sĩ sẽ cân nhắc cẩn thận những rủi ro và lợi ích của các phương pháp điều trị tiềm năng trước khi đề xuất một phương pháp.

Điều quan trọng là nói chuyện với bác sĩ của bạn về bất kỳ tác dụng phụ điều trị mà bạn gặp phải. Bác sĩ của bạn có thể muốn thay đổi liều lượng của bạn hoặc chuyển bạn sang một loại thuốc mới.

Các tác dụng phụ bạn có thể gặp phụ thuộc vào điều trị MF của bạn.

Liệu pháp androgen

Androgentherapies có thể gây tổn thương gan, tăng trưởng lông mặt ở phụ nữ và tăng trưởng ung thư tuyến tiền liệt ở nam giới.

Corticosteroid

Tác dụng phụ của corticosteroid phụ thuộc vào thuốc và liều lượng. Chúng có thể bao gồm huyết áp cao, giữ nước, tăng cân, và các vấn đề về tâm trạng và trí nhớ.

Nguy cơ lâu dài của corticosteroid bao gồm loãng xương, gãy xương, lượng đường trong máu cao và tăng nguy cơ nhiễm trùng.

Miễn dịch

Những loại thuốc này có thể làm tăng số lượng bạch cầu và tiểu cầu. Điều này có thể dẫn đến các triệu chứng như táo bón và cảm giác châm chích ở tay và chân của bạn. Chúng cũng có thể gây ra dị tật bẩm sinh nghiêm trọng khi mang thai.

Bác sĩ sẽ theo dõi cẩn thận số lượng tế bào máu của bạn và có thể kê toa các loại thuốc này kết hợp với một steroid liều thấp để giảm thiểu rủi ro.

Chất ức chế JAK2

Tác dụng phụ thường gặp của thuốc ức chế JAK2 bao gồm giảm mức độ tiểu cầu và thiếu máu. Chúng cũng có thể gây tiêu chảy, nhức đầu, chóng mặt, buồn nôn, nôn, nhức đầu và bầm tím.

Fedratinib, trong những trường hợp hiếm hoi, có thể gây tổn thương não nghiêm trọng và có khả năng gây tử vong được gọi là bệnh não.

Hóa trị

Hóa trị nhắm mục tiêu các tế bào phân chia nhanh chóng, bao gồm các tế bào tóc, tế bào móng và các tế bào trong đường tiêu hóa và sinh sản. Tác dụng phụ thường gặp của hóa trị liệu bao gồm:

• mệt mỏi
• rụng tóc
• thay đổi da và móng tay
• buồn nôn, nôn và mất cảm giác ngon miệng
• táo bón
• bệnh tiêu chảy
• thay đổi cân nặng
• thay đổi tâm trạng
• vấn đề sinh sản

Cắt lách

Cắt bỏ lá lách làm tăng nguy cơ nhiễm trùng và biến chứng chảy máu, bao gồm cả cục máu đông. Các cục máu đông có thể dẫn đến đột quỵ gây tử vong hoặc thuyên tắc phổi.

Cấy ghép tế bào gốc

Ghép tủy xương có thể gây ra tác dụng phụ đe dọa tính mạng được gọi là bệnh ghép so với vật chủ (GVHD), khi các tế bào miễn dịch của người hiến tặng tấn công các tế bào khỏe mạnh của bạn.

Các bác sĩ cố gắng ngăn chặn điều này xảy ra với các phương pháp điều trị phòng ngừa bao gồm loại bỏ các tế bào T khỏi mảnh ghép của người hiến tặng và sử dụng thuốc để ức chế các tế bào T trong mảnh ghép.

GVHD có thể ảnh hưởng đến da, đường tiêu hóa hoặc gan của bạn trong 100 ngày đầu sau khi ghép. Bạn có thể gặp các triệu chứng bao gồm phát ban da và phồng rộp, buồn nôn, nôn, chuột rút bụng, chán ăn, tiêu chảy và vàng da.

GVHD mãn tính có thể liên quan đến một hoặc một số cơ quan và là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong sau khi cấy ghép tế bào gốc. Các triệu chứng có thể ảnh hưởng đến miệng, da, móng, tóc, đường tiêu hóa, phổi, gan, cơ, khớp hoặc cơ quan sinh dục.

Bác sĩ của bạn có thể khuyên bạn nên dùng corticosteroid như prednison hoặc kem bôi tại chỗ. Họ cũng có thể kê toa ruxolitinib cho các triệu chứng cấp tính.

Các thử nghiệm lâm sàng

Các thử nghiệm lâm sàng tiếp tục tìm kiếm các phương pháp điều trị MF mới. Các nhà nghiên cứu đang thử nghiệm các chất ức chế JAK2 mới và khám phá xem liệu kết hợp ruxolitinib với các loại thuốc khác có thể cải thiện kết quả cho những người bị MF hay không.

Một nhóm thuốc như vậy là thuốc ức chế histone deacetylase (HDAC). Chúng đóng vai trò trong biểu hiện gen và có thể điều trị các triệu chứng MF khi kết hợp với ruxolitinib.

Các thử nghiệm khác đang thử nghiệm các chất chống vi trùng để xem liệu các loại thuốc này ngăn ngừa hoặc đảo ngược tình trạng xơ hóa trong bệnh tủy. Chất ức chế telomerase imetelstatis đang được nghiên cứu để cải thiện tình trạng xơ hóa tủy xương và chức năng và số lượng tế bào máu ở những người bị MF.

Nếu bạn không đáp ứng tốt với điều trị, tham gia thử nghiệm lâm sàng có thể cho phép bạn tiếp cận với các liệu pháp mới hơn. Hàng chục thử nghiệm lâm sàng đang tuyển dụng hoặc chủ động đánh giá các phương pháp điều trị bệnh tủy.

Biện pháp tự nhiên

Myelofibrosis là một bệnh mãn tính cần can thiệp y tế. Không có phương pháp điều trị vi lượng đồng căn hoặc tự nhiên được chứng minh điều trị myelofibrosis. Luôn luôn hỏi bác sĩ trước khi dùng bất kỳ loại thảo mộc hoặc chất bổ sung.

Một số chất dinh dưỡng hỗ trợ sản xuất hồng cầu có thể làm giảm nguy cơ và các triệu chứng thiếu máu. Họ đã chiến thắng điều trị căn bệnh tiềm ẩn. Hỏi bác sĩ của bạn nếu bạn nên dùng bất kỳ chất bổ sung sau đây:

• bàn là
• axít folic
• vitamin B-12

Ăn một chế độ ăn uống cân bằng và tập thể dục thường xuyên có thể giúp giảm căng thẳng và giữ cho cơ thể bạn hoạt động ở mức tối ưu hơn.

Các nhà nghiên cứu thử nghiệm của NUTRIENT hy vọng rằng chế độ ăn Địa Trung Hải có thể làm giảm viêm trong cơ thể để giảm nguy cơ đông máu, số lượng máu bất thường và thay đổi lá lách ở những người bị bệnh tủy. Chế độ ăn Địa Trung Hải rất giàu thực phẩm tươi, chống viêm bao gồm dầu ô liu, các loại hạt, các loại đậu, rau, trái cây, cá và các sản phẩm ngũ cốc.

Một nghiên cứu trong phòng thí nghiệm cho thấy phương thuốc thảo dược truyền thống của Trung Quốc được gọi là danshen hoặc cây xô thơm đỏ (Salvia miltiorrhiza bunge) về mặt lý thuyết có thể tác động đến các con đường truyền tín hiệu cho bệnh tủy. Loại thảo dược này đã được nghiên cứu ở người và nó đã được FDA đánh giá về tính an toàn và hiệu quả. Luôn luôn nói chuyện với bác sĩ của bạn trước khi thử bất kỳ bổ sung.

Nghiên cứu

Hai loại thuốc đã được thực hiện thông qua thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu và hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III. Pacritinib là một chất ức chế kinase đường uống có tính đặc hiệu đối với JAK2 và IRAK1. Momelotinib là một chất ức chế JAK1, JAK2 và ACVR1 sẽ được so sánh với ruxolitinib trong một nghiên cứu pha III.

Interferon-alfa đã được sử dụng để điều trị cho những người bị MF. Nó đã được chứng minh là có khả năng làm giảm sản xuất tế bào máu bởi tủy xương. Cần nhiều nghiên cứu hơn để xác định tính an toàn và hiệu quả lâu dài của nó.

Imetelstat là một chất ức chế telomerase trong thử nghiệm giai đoạn II đối với các cá thể MF trung gian 2 hoặc có nguy cơ cao mà các chất ức chế JAK đã làm việc. Các tác nhân đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn, mặc dù các thử nghiệm lâm sàng lớn hơn là cần thiết.

Quan điểm

Dự đoán triển vọng và khả năng sống sót với bệnh tủy có thể khó khăn. Nhiều người bị MF trong nhiều năm mà không gặp bất kỳ triệu chứng nào.

Tỷ lệ sống thay đổi tùy thuộc vào loại MF, cho dù nó có rủi ro thấp, rủi ro trung bình hay rủi ro cao.

Một nghiên cứu cho thấy những người có MF nguy cơ thấp có khả năng sống trong 5 năm sau chẩn đoán như dân số nói chung, sau đó tỷ lệ sống sót giảm. Nó phát hiện ra rằng những người có MF nguy cơ cao đã sống tới bảy năm sau khi chẩn đoán.

Lựa chọn điều trị duy nhất có khả năng chữa khỏi bệnh MF là ghép tế bào gốc. Một số nghiên cứu cho thấy các loại thuốc được phê duyệt gần đây bao gồm ruxolitinib có thể kéo dài thời gian sống thêm vài năm. Nhiều thử nghiệm lâm sàng tiếp tục nghiên cứu các phương pháp điều trị MF tiềm năng.

Mang đi

Một số phương pháp điều trị MF có hiệu quả trong việc giải quyết các triệu chứng và cải thiện chất lượng cuộc sống của bạn.

Các loại thuốc bao gồm điều hòa miễn dịch, thuốc ức chế JAK2, corticosteroid và liệu pháp androgen giúp kiểm soát các triệu chứng. Bạn cũng có thể yêu cầu hóa trị, truyền máu hoặc cắt lách.

Nói chuyện với bác sĩ về các triệu chứng của bạn và luôn cho họ biết nếu bạn đang cân nhắc dùng một loại thuốc hoặc chất bổ sung mới.