Thuốc ức chế PCSK9: Những điều bạn cần biết

NộI Dung

• PCSK9: Những gì bạn cần biết
• Gene PCSK9
• Các loại thuốc PCSK9 và cách chúng hoạt động
• Tác dụng phụ và rủi ro
• Thuốc và Statin PCSK9: Họ so sánh như thế nào
• Điều này có tác dụng gì trong việc điều trị Cholesterol cao?

PCSK9: Những gì bạn cần biết

Bạn có thể đã nghe nói về các chất ức chế PCSK9, và làm thế nào loại thuốc này có thể là bước đột phá lớn tiếp theo trong điều trị cholesterol cao. Để hiểu cách thức hoạt động của nhóm thuốc mới này, trước tiên bạn phải hiểu gen PCSK9.

Đọc để tìm hiểu về gen này, cách nó ảnh hưởng đến mức cholesterol trong máu và cách các nhà nghiên cứu sử dụng thông tin đó để tạo ra phương pháp điều trị mới cho một vấn đề quá phổ biến.

Gene PCSK9

Tất cả chúng ta đều có một gen gọi là proprotein convertase subtilisin / kexin type 9 (PCSK9). Gen này ảnh hưởng trực tiếp đến số lượng thụ thể lipoprotein mật độ thấp (LDL) trong cơ thể. Các thụ thể LDL giúp điều chỉnh lượng cholesterol LDL đi vào máu. Hầu hết các thụ thể LDL được tìm thấy trên bề mặt của gan.

Một số đột biến nhất định của gen PCSK9 có thể làm giảm số lượng thụ thể LDL. Điều này có thể gây ra một dạng di truyền của cholesterol cao, được gọi là tăng cholesterol máu. Cholesterol LDL cao có thể dẫn đến bệnh tim mạch, đau tim hoặc đột quỵ.

Các đột biến khác của gen PCSK9 thực sự có thể làm giảm cholesterol LDL bằng cách tăng số lượng thụ thể LDL. Những người có mức cholesterol LDL thấp hơn có nguy cơ mắc bệnh tim và đột quỵ thấp hơn.

Các loại thuốc PCSK9 và cách chúng hoạt động

Thuốc PCSK9 ức chế enzyme PCSK9 được biểu hiện bởi gen. Đó là lý do tại sao họ gọi là chất ức chế PCSK9.

Vào tháng 8 năm 2015, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt evolocumab (Repatha), một chất ức chế PCSK9 từ Amgen. Trong các thử nghiệm lâm sàng, những người dùng evolocumab trong một năm đã giảm khoảng 60% cholesterol LDL khi so sánh với nhóm đối chứng. Một năm sau, hơn 2% những người trong nhóm trị liệu tiêu chuẩn có một sự kiện lớn liên quan đến tim so với chỉ dưới 1% những người dùng evolocumab.

Vào tháng 7 năm 2015, FDA đã phê duyệt alirocumab (Praluent). Một thử nghiệm lâm sàng gần đây đã thành công tương tự trong việc giảm cholesterol LDL. Chỉ 1,7 phần trăm bệnh nhân trải qua một số loại sự kiện liên quan đến tim trong thử nghiệm 78 tuần.

Tác dụng phụ và rủi ro

Tất cả các loại thuốc có khả năng tác dụng phụ. Các tác dụng phụ đã được báo cáo ở 69% số người dùng evolocumab trong các thử nghiệm lâm sàng. Sưng tại chỗ tiêm hoặc nổi mẩn, đau chân tay và mệt mỏi là một số tác dụng phụ được báo cáo. Ít hơn 1 phần trăm báo cáo sự nhầm lẫn tâm thần, khó tập trung hoặc các vấn đề nhận thức thần kinh khác.

Trong các thử nghiệm alirocumab, các tác dụng phụ đã được báo cáo ở 81 phần trăm những người tham gia dùng thuốc. Chúng bao gồm các phản ứng tại chỗ tiêm, đau cơ và các sự kiện liên quan đến mắt. Hơi hơn 1 phần trăm những người tham gia báo cáo các tác dụng phụ về thần kinh. Chúng bao gồm suy giảm trí nhớ và nhầm lẫn.

Tác dụng phụ lâu dài và rủi ro chưa được biết đến.

Thuốc và Statin PCSK9: Họ so sánh như thế nào

Cả hai chất ức chế và statin PCSK9 đã được chứng minh là có hiệu quả trong việc giảm cholesterol LDL.

Statin hoạt động bằng cách chặn HMG-CoA reductase. Đó là một loại enzyme mà gan của bạn sử dụng để tạo ra cholesterol. Statin cũng giúp cơ thể bạn tái hấp thu tiền gửi cholesterol tích tụ từ các động mạch của bạn. Hầu hết mọi người có thể dùng statin mà không gặp khó khăn, nhưng một số người có thể chịu đựng được các tác dụng phụ như vấn đề tiêu hóa và đau cơ. Statin đã có từ lâu, vì vậy bác sĩ có thể cung cấp cho bạn thông tin về cách chúng hoạt động trong thời gian dài. Họ có sẵn trong thương hiệu và máy tính bảng chung và đã trở nên khá phải chăng.

Thuốc ức chế PCSK9 có thể cung cấp một lựa chọn điều trị khác cho những người có cholesterol LDL cao, có nguy cơ mắc bệnh tim mạch cao và có thể dung nạp statin. Những loại thuốc mới hơn yêu cầu tiêm mỗi hai đến bốn tuần. Chúng tôi không có đủ thông tin để biết các chất ức chế PCSK9 sẽ làm giảm các biến cố tim mạch theo thời gian như thế nào.

Điều này có tác dụng gì trong việc điều trị Cholesterol cao?

Theo Trung tâm kiểm soát và phòng ngừa dịch bệnh Hoa Kỳ, 73,5 triệu người trưởng thành ở Hoa Kỳ có cholesterol LDL cao. Statin hiện đang là liệu pháp đầu tiên cho những người có thể kiểm soát cholesterol thông qua chế độ ăn uống và tập thể dục.

Các chất ức chế PCSK9 có thể trở thành một phương pháp điều trị thay thế khả thi cho những người có thể sử dụng statin.