Liệu pháp gen: nó là gì, nó được thực hiện như thế nào và những gì có thể được điều trị

NộI Dung

• Nó được thực hiện như thế nào
• Kỹ thuật CRISPR
• Kỹ thuật tế bào T trên ô tô
• Các bệnh mà liệu pháp gen có thể điều trị
• Liệu pháp gen chống ung thư

Liệu pháp gen, còn được gọi là liệu pháp gen hoặc chỉnh sửa gen, là một phương pháp điều trị sáng tạo bao gồm một tập hợp các kỹ thuật có thể hữu ích trong việc điều trị và phòng ngừa các bệnh phức tạp, chẳng hạn như bệnh di truyền và ung thư, bằng cách sửa đổi các gen cụ thể.

Gen có thể được định nghĩa là đơn vị cơ bản của di truyền và được tạo thành từ một chuỗi axit nucleic cụ thể, nghĩa là, DNA và RNA, mang thông tin liên quan đến đặc điểm và sức khỏe của người đó. Do đó, loại điều trị này bao gồm việc gây ra những thay đổi trong DNA của các tế bào bị ảnh hưởng bởi bệnh và kích hoạt khả năng phòng thủ của cơ thể để nhận ra các mô bị tổn thương và thúc đẩy quá trình loại bỏ nó.

Các bệnh có thể được điều trị theo cách này là những bệnh liên quan đến một số thay đổi trong DNA, chẳng hạn như ung thư, bệnh tự miễn dịch, bệnh tiểu đường, bệnh xơ nang, trong số các bệnh thoái hóa hoặc di truyền khác, tuy nhiên, trong nhiều trường hợp, chúng vẫn đang trong giai đoạn phát triển. .

Nó được thực hiện như thế nào

Liệu pháp gen bao gồm việc sử dụng gen thay vì thuốc để điều trị bệnh. Nó được thực hiện bằng cách thay đổi vật chất di truyền của mô bị bệnh bởi một mô khác bình thường. Hiện nay, liệu pháp gen đã được thực hiện bằng hai kỹ thuật phân tử, kỹ thuật CRISPR và kỹ thuật Car T-Cell:

Kỹ thuật CRISPR

Kỹ thuật CRISPR bao gồm việc thay đổi các vùng cụ thể của DNA có thể liên quan đến bệnh tật. Do đó, kỹ thuật này cho phép các gen được thay đổi ở những vị trí cụ thể, một cách chính xác, nhanh chóng và ít tốn kém hơn. Nói chung, kỹ thuật này có thể được thực hiện trong một số bước:

• Các gen cụ thể, cũng có thể được gọi là gen hoặc trình tự đích, được xác định;
• Sau khi xác định, các nhà khoa học tạo ra một trình tự “RNA dẫn đường” bổ sung cho vùng đích;
• RNA này được đặt trong tế bào cùng với protein Cas 9, hoạt động bằng cách cắt chuỗi DNA đích;
• Sau đó, một chuỗi DNA mới được chèn vào chuỗi trước đó.

Hầu hết các thay đổi di truyền liên quan đến các gen nằm trong tế bào xôma, tức là các tế bào chứa vật chất di truyền không được truyền từ thế hệ này sang thế hệ khác, hạn chế sự thay đổi chỉ ở người đó. Tuy nhiên, các nghiên cứu và thí nghiệm đã xuất hiện trong đó kỹ thuật CRISPR được thực hiện trên tế bào mầm, tức là trên trứng hoặc tinh trùng, đã tạo ra một loạt câu hỏi về việc áp dụng kỹ thuật và sự an toàn của nó trong sự phát triển của con người. .

Hậu quả lâu dài của kỹ thuật và chỉnh sửa gen vẫn chưa được biết đến. Các nhà khoa học tin rằng việc thao túng các gen của con người có thể khiến một người dễ bị đột biến tự phát hơn, có thể dẫn đến hoạt động quá mức của hệ thống miễn dịch hoặc làm xuất hiện các bệnh nghiêm trọng hơn.

Ngoài cuộc thảo luận về việc chỉnh sửa gen để xoay quanh khả năng đột biến tự phát và khả năng truyền lại sự biến đổi cho các thế hệ tương lai, câu hỏi đạo đức của quy trình cũng đã được thảo luận rộng rãi, vì kỹ thuật này cũng có thể được sử dụng để thay đổi đứa trẻ các đặc điểm, chẳng hạn như màu mắt, chiều cao, màu tóc, v.v.

Kỹ thuật tế bào T trên ô tô

Kỹ thuật Car T-Cell đã được sử dụng ở Hoa Kỳ, Châu Âu, Trung Quốc và Nhật Bản và gần đây đã được sử dụng ở Brazil để điều trị ung thư hạch. Kỹ thuật này bao gồm việc thay đổi hệ thống miễn dịch để các tế bào khối u dễ dàng được nhận ra và loại bỏ khỏi cơ thể.

Để làm được điều này, các tế bào T phòng thủ của người đó bị loại bỏ và vật liệu di truyền của họ được điều khiển bằng cách thêm gen CAR vào tế bào, được biết đến như một thụ thể kháng nguyên chimeric. Sau khi thêm gen, số lượng tế bào được tăng lên và kể từ thời điểm xác minh đủ số lượng tế bào và sự hiện diện của các cấu trúc thích nghi hơn để nhận dạng khối u, thì hệ thống miễn dịch của người đó bị suy giảm và sau đó, tiêm tế bào phòng thủ được sửa đổi bằng gen CAR.

Do đó, có sự kích hoạt của hệ thống miễn dịch, bắt đầu nhận ra các tế bào khối u dễ dàng hơn và có thể loại bỏ các tế bào này hiệu quả hơn.

Các bệnh mà liệu pháp gen có thể điều trị

Liệu pháp gen có triển vọng trong việc điều trị bất kỳ bệnh di truyền nào, tuy nhiên, chỉ một số bệnh mới có thể được thực hiện hoặc đang trong giai đoạn thử nghiệm. Chỉnh sửa gen đã được nghiên cứu với mục đích điều trị các bệnh di truyền, chẳng hạn như xơ nang, mù bẩm sinh, bệnh ưa chảy máu và thiếu máu hồng cầu hình liềm, nhưng nó cũng được coi là một kỹ thuật có thể thúc đẩy việc ngăn ngừa các bệnh nghiêm trọng và phức tạp hơn. , chẳng hạn như ung thư, bệnh tim và nhiễm HIV chẳng hạn.

Mặc dù đã được nghiên cứu nhiều hơn để điều trị và phòng ngừa bệnh tật, việc chỉnh sửa gen cũng có thể được áp dụng trên thực vật để chúng trở nên chống chịu tốt hơn với biến đổi khí hậu và chống lại ký sinh trùng và thuốc trừ sâu hơn và trong thực phẩm với mục tiêu bổ dưỡng hơn .

Liệu pháp gen chống ung thư

Liệu pháp gen để điều trị ung thư đã được thực hiện ở một số quốc gia và đặc biệt được chỉ định cho các trường hợp cụ thể của bệnh bạch cầu, u lympho, u ác tính hoặc sarcoma chẳng hạn. Loại liệu pháp này chủ yếu bao gồm việc kích hoạt các tế bào bảo vệ của cơ thể để nhận ra các tế bào khối u và loại bỏ chúng, được thực hiện bằng cách tiêm các mô hoặc virus đã biến đổi gen vào cơ thể bệnh nhân.

Người ta tin rằng, trong tương lai, liệu pháp gen sẽ trở nên hiệu quả hơn và thay thế các phương pháp điều trị ung thư hiện nay, tuy nhiên, vì nó còn tốn kém và đòi hỏi công nghệ tiên tiến, nên ưu tiên chỉ định trong những trường hợp không đáp ứng với điều trị bằng hóa trị, xạ trị. và phẫu thuật.