4 câu hỏi để hỏi về phương pháp điều trị và liệu pháp teo cơ tủy sống

NộI Dung

• 1. Những loại chất lượng cuộc sống Liệu pháp trị liệu có sẵn?
• 2. Liệu pháp theo toa có thể làm gì cho tôi?
• 3. Tôi đã nghe về một số phương pháp điều trị mới thú vị cho SMA. Họ là gì, và họ có sẵn cho tôi?
• 4. Tôi có phải là ứng cử viên sáng giá cho các thử nghiệm lâm sàng không?
• Mang đi

Mặc dù hiện tại, không có cách chữa trị teo cơ tủy sống (SMA), các phương pháp điều trị và phương pháp điều trị đã có sẵn. Điều đó có nghĩa là có rất nhiều cách để tập trung vào việc đạt được chất lượng cuộc sống tốt nhất có thể. Những người bị SMA dựa vào các lựa chọn điều trị và trị liệu để sống thoải mái và năng suất nhất có thể.

Nhưng với rất nhiều biến thể trong các triệu chứng và mức độ nghiêm trọng, làm thế nào để bạn biết những gì tốt nhất cho bạn hoặc người thân của bạn? Dưới đây là bốn câu hỏi để hỏi nhà cung cấp chăm sóc sức khỏe của bạn, để giúp bạn xác định các lựa chọn phù hợp cho trường hợp của bạn.

1. Những loại chất lượng cuộc sống Liệu pháp trị liệu có sẵn?

Nó rất quan trọng để có thể làm những việc mà bạn thích và khám phá những sở thích phù hợp với khả năng thể chất của bạn. Sự yếu cơ nghiêm trọng và teo cơ do SMA don sắt chỉ ảnh hưởng đến sức mạnh thể chất. Chúng cũng có thể ảnh hưởng nghiêm trọng đến khả năng thở, nuốt và đôi khi nói.

Duy trì hoạt động càng nhiều càng tốt là cực kỳ quan trọng để làm chậm tiến trình SMA, và duy trì chất lượng cuộc sống cao. Vật lý trị liệu có thể giúp đỡ với tư thế, ngăn ngừa sự bất động của khớp và giúp duy trì sức mạnh. Các bài tập kéo dài có thể giúp giảm co thắt và cải thiện phạm vi chuyển động và lưu thông. Áp dụng nhiệt có thể tạm thời giảm đau cơ và cứng.

Khi SMA tiến triển, các phương pháp điều trị cho các vấn đề về nói, nhai và nuốt cũng có sẵn. Các thiết bị hỗ trợ có thể giúp một người có SMA đi bộ, nói chuyện và ăn uống, điều này có thể cho phép họ duy trì sự độc lập.

2. Liệu pháp theo toa có thể làm gì cho tôi?

Đau cơ và co thắt, giảm phạm vi chuyển động và các vấn đề xung quanh việc nhai, nuốt và chảy nước dãi có thể được điều trị bằng thuốc theo toa.

Viện Rối loạn Thần kinh và Đột quỵ Quốc gia khuyên bạn nên hỏi nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về các loại thuốc giãn cơ như baclofen (Gablofen), tizanidine (Zanaflex) và các thuốc benzodiazepine. Độc tố Botulinum đôi khi được tiêm trực tiếp vào tuyến nước bọt để co thắt hàm hoặc chảy nước dãi. Nước bọt quá mức cũng có thể được điều trị bằng amitriptyline (Elavil), glycopyrrolate (Robinul) và atropine (Atropen).

Trầm cảm và lo lắng là hai tác động gián tiếp thường gặp với SMA. Nói chuyện với một cố vấn hoặc nhà trị liệu có thể là một cách tốt để giải quyết những vấn đề này. Trong một số trường hợp, hỗ trợ thuốc theo toa thích hợp là một lựa chọn.

3. Tôi đã nghe về một số phương pháp điều trị mới thú vị cho SMA. Họ là gì, và họ có sẵn cho tôi?

Nusinersen (được bán dưới tên Spinraza) là phương pháp điều trị SMA đầu tiên được FDA chấp thuận. Nó không phải là một phương pháp chữa trị SMA, nhưng nó có thể làm chậm tình trạng này. Một bài báo được công bố trên Tạp chí Y học New England báo cáo khoảng 40 phần trăm những người dùng thuốc này đã trải qua sự chậm lại của sự tiến triển của bệnh. Nhiều người tham gia cũng báo cáo cải thiện sức mạnh cơ bắp với thuốc.

Onasemnogene abeparvovec (được bán dưới tên Zolgensma) đã được FDA chấp thuận vào năm 2019. Đó là một liệu pháp gen cho trẻ em dưới 2 tuổi. Nó điều trị các loại SMA phổ biến nhất. Những người tham gia thử nghiệm lâm sàng đã thấy chuyển động cơ bắp tốt hơn và chức năng và có thể đạt được các mốc quan trọng như bò và ngồi.

Spinraza và Zolgensma là một trong những loại thuốc đắt nhất trong lịch sử. Tuy nhiên, bạn có thể kiểm tra với nhà cung cấp bảo hiểm của mình để xem họ có chi trả cho các loại thuốc này không. Bạn cũng có thể nhận được hỗ trợ tài chính thông qua các chương trình hỗ trợ bệnh nhân của nhà sản xuất.

Các phương pháp điều trị ban đầu của Spinraza có giá 750.000 USD. Các phương pháp điều trị sau đó có thể tăng thêm hàng trăm ngàn đô la. Một liều Zolgensma một lần có giá $ 2,125,000.

Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ giúp bạn hiểu tất cả các lợi ích và rủi ro tiềm ẩn liên quan đến các loại thuốc này trước khi bạn chấp nhận điều trị.

4. Tôi có phải là ứng cử viên sáng giá cho các thử nghiệm lâm sàng không?

Nhiều người sống với SMA quan tâm đến các thử nghiệm lâm sàng, hy vọng cải thiện tình trạng của họ hoặc thậm chí là chữa khỏi. Nhưng các thử nghiệm lâm sàng thường phức tạp và có thể ít hữu ích hơn mọi người hy vọng. Mặc dù mục tiêu cuối cùng luôn là một phương pháp điều trị hiệu quả có sẵn trên thị trường mở, nhưng đó không phải là kết quả của hầu hết các loại thuốc thử nghiệm.

Trên thực tế, hầu hết các loại thuốc dùng thử không bao giờ nhận được sự chấp thuận của FDA. Năm 2016, một nghiên cứu độc lập và được xác nhận đã tiết lộ một xu hướng đáng ngạc nhiên: sự chấp thuận của FDA đối với thuốc thử nghiệm đã giảm đáng kể từ năm 2004 xuống còn khoảng 10%. Nói cách khác, cứ 100 loại thuốc xin phê duyệt thì chỉ có 10 loại được thực hiện trong suốt quá trình. Điều đó bao gồm các loại thuốc có thể điều trị SMA. Theo tổ chức phi lợi nhuận Cure SMA, những lý do hàng đầu cho sự thất bại là vấn đề an toàn, thiếu hiệu quả và vấn đề sản xuất.

Tham gia thử nghiệm là một quyết định cá nhân và bạn nên cân nhắc các lựa chọn của mình một cách cẩn thận trước các rủi ro. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể giúp bạn tìm thấy bất kỳ nghiên cứu nào bạn đủ điều kiện, nhưng điều quan trọng là quản lý kỳ vọng của bạn. Các thử nghiệm có một số tiềm năng ngược, nhưng có những rủi ro sức khỏe chưa biết. Hầu hết mọi người không thấy kết quả quan trọng.

Bạn có thể tìm thấy một thư mục đầy đủ các thử nghiệm đang hoạt động ở Hoa Kỳ tại ClinicalTrials.gov.

Mang đi

Nhiều trường đại học, bệnh viện, nhà khoa học công nghệ sinh học và các công ty dược phẩm thương mại đang tích cực tìm kiếm các cách tốt hơn để điều trị SMA. Cho đến lúc đó, hiểu các lựa chọn của bạn và đưa ra lựa chọn sáng suốt về việc điều trị của bạn có thể là những cách mạnh mẽ để giúp bạn quản lý các triệu chứng và sống một cuộc sống tốt nhất.