Hỏi chuyên gia: Đột phá và thử nghiệm lâm sàng đối với bệnh Myelofibrosis

NộI Dung

• Những thử nghiệm lâm sàng gần đây và đang diễn ra đối với bệnh tủy?
• Có bất kỳ đột phá nghiên cứu gần đây để quản lý hoặc điều trị bệnh tủy không?
• Ở đâu và làm thế nào ai đó có thể tìm thấy các thử nghiệm lâm sàng myelofibrosis để tham gia?
• Làm thế nào thành công có phương pháp điều trị hiện tại đã được điều trị myelofibrosis?
• Có bất kỳ rủi ro để ghi danh vào một thử nghiệm lâm sàng?
• Những cách tốt nhất để ngăn chặn sự tiến triển của bệnh tủy là gì?
• Có cách chữa bệnh tủy không?

Những thử nghiệm lâm sàng gần đây và đang diễn ra đối với bệnh tủy?

Nó có một thời gian rất tích cực cho nghiên cứu myelofibrosis. Một vài năm trước, các thử nghiệm JAKARTA và JAKARTA2 đã báo cáo sự co rút lách và cải thiện triệu chứng với thuốc ức chế JAK2 chọn lọc fedratinib.

Gần đây, thử nghiệm PERSIST đã chứng minh hiệu quả của thuốc ức chế multikinase pacritinib. Thử nghiệm giai đoạn III cho loại thuốc thú vị này đang tích cực tuyển dụng. Thử nghiệm SIMPLIFY cho thấy kết quả đáng khích lệ đối với chất ức chế JAK1 / JAK2 momelotinib.

Hàng chục thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra đang xem xét các loại thuốc nhắm mục tiêu mới, một mình hoặc kết hợp với các loại thuốc đã được phê duyệt cho bệnh tủy. Chúng tôi hy vọng sẽ có nhiều công cụ hơn trong hộp công cụ của mình để điều trị căn bệnh này khi nghiên cứu đang diễn ra.

Có bất kỳ đột phá nghiên cứu gần đây để quản lý hoặc điều trị bệnh tủy không?

Chắc chắn rồi. Các bác sĩ đã biết về tầm quan trọng của việc ức chế JAK2 trong điều trị bệnh tủy xương kể từ khi có sự chấp thuận của Jakafi (ruxolitinib) trong điều trị bệnh suy tủy vào năm 2011.

Chất ức chế JAK2 Inrebic (fedratinib) đã được phê duyệt vào năm ngoái đối với bệnh tủy trung gian 2 hoặc nguy cơ cao. Bây giờ chúng ta có thể sử dụng nó trả trước hoặc sau khi phát triển trên Jakafi.

Pacritinib là một loại thuốc rất thú vị. Bởi vì nó không ức chế tủy xương, chúng tôi có thể sử dụng nó ở những bệnh nhân có số lượng tiểu cầu rất thấp. Đây là một phát hiện phổ biến ở bệnh nhân suy tủy có thể hạn chế lựa chọn điều trị.

Ở đâu và làm thế nào ai đó có thể tìm thấy các thử nghiệm lâm sàng myelofibrosis để tham gia?

Cách dễ nhất và tốt nhất để tham gia thử nghiệm là hỏi bác sĩ của bạn. Họ có thể sàng lọc hàng tá thử nghiệm để xem cái nào phù hợp nhất với loại và giai đoạn bệnh của bạn. Nếu bản dùng thử không có sẵn tại văn phòng bác sĩ của bạn, họ có thể phối hợp giới thiệu đến một trung tâm cung cấp bản dùng thử.

Clinicaltrials.gov là một cơ sở dữ liệu được duy trì bởi Viện Y tế Quốc gia liệt kê tất cả các thử nghiệm lâm sàng có sẵn. Nó mở cho mọi người xem và dễ dàng tìm kiếm. Tuy nhiên, nó có thể gây nhầm lẫn cho những người không có nền tảng y tế.

Các nhóm vận động bệnh nhân cũng là nguồn lực tuyệt vời cho một số chủ đề bao gồm các thử nghiệm lâm sàng. Kiểm tra Tổ chức Giáo dục MPN hoặc MPN Advocacy & Education International.

Làm thế nào thành công có phương pháp điều trị hiện tại đã được điều trị myelofibrosis?

Quản lý myelofibrosis đã đi một chặng đường dài trong 10 năm qua. Phân tích bộ gen đã giúp tinh chỉnh hệ thống tính điểm rủi ro của chúng tôi. Nó giúp các bác sĩ xác định ai sẽ được hưởng lợi nhiều nhất từ ​​ghép tủy xương.

Danh sách các loại thuốc myelofibrosis hiệu quả đang gia tăng. Những loại thuốc này giúp bệnh nhân sống lâu hơn với ít triệu chứng hơn và chất lượng cuộc sống tốt hơn.

Chúng ta vẫn còn một chặng đường dài để đi. Hy vọng rằng nghiên cứu hiện tại và trong tương lai sẽ mang lại cho chúng tôi nhiều liệu pháp được phê duyệt hơn và kết hợp điều trị tốt hơn để cải thiện hơn nữa kết quả cho những người mắc bệnh tủy.

Có bất kỳ rủi ro để ghi danh vào một thử nghiệm lâm sàng?

Mỗi điều trị y tế đều có rủi ro và lợi ích. Thử nghiệm lâm sàng cũng không ngoại lệ.

Thử nghiệm lâm sàng rất quan trọng. Họ là cách duy nhất các bác sĩ có thể khám phá phương pháp điều trị ung thư mới và cải thiện. Bệnh nhân trong các thử nghiệm nhận được sự quản lý chăm sóc tốt nhất.

Rủi ro là khác nhau cho mỗi nghiên cứu cá nhân. Chúng có thể bao gồm các tác dụng phụ cụ thể của thuốc được điều tra, thiếu lợi ích của trị liệu và chỉ định dùng giả dược.

Bạn phải ký một sự đồng ý thông báo để ghi danh vào một thử nghiệm lâm sàng. Đây là một quá trình dài với nhóm nghiên cứu. Nhóm chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ xem xét kỹ lưỡng và giải thích tất cả các rủi ro và lợi ích cho bạn.

Những cách tốt nhất để ngăn chặn sự tiến triển của bệnh tủy là gì?

Nó vẫn chưa rõ làm thế nào chúng ta có thể thực sự tác động đến sự tiến triển của bệnh. Theo dõi lâu dài dữ liệu gộp từ các thử nghiệm COMFORT cho thấy rằng điều trị bằng Jakafi có thể tăng gấp đôi tỷ lệ sống sót so với liệu pháp tốt nhất hiện có tại thời điểm đó.

Phát hiện này có phần gây tranh cãi. Nó không rõ liệu lợi ích sinh tồn là từ sự tiến triển chậm trễ hay các lợi ích khác, chẳng hạn như cải thiện dinh dưỡng sau khi co rút lách.

Có cách chữa bệnh tủy không?

Cơ hội tốt nhất để kiểm soát bệnh lâu dài là ghép tủy xương, còn được gọi là ghép tế bào gốc. Nó dường như để chữa một số bệnh nhân. Nó khó dự đoán một cách chắc chắn.

Cấy ghép là một lựa chọn có rủi ro cao, có thưởng cao. Nó chỉ thích hợp cho một số bệnh nhân có thể chịu được sự khắc nghiệt của quy trình. Bác sĩ của bạn có thể tư vấn nếu ghép tủy xương là một lựa chọn phù hợp cho bạn và phối hợp giới thiệu đến một nhóm cấy ghép có kinh nghiệm để được tư vấn.

Ivy Altomare, MD, là phó giáo sư y khoa tại Đại học Duke và là trợ lý giám đốc y tế của Mạng lưới Ung thư Duke. Cô là một nhà giáo dục từng đoạt giải thưởng, tập trung lâm sàng vào việc nâng cao nhận thức và tiếp cận các thử nghiệm lâm sàng về ung thư và huyết học ở các cộng đồng nông thôn.